Deshawn “DJ” Chow esperou um ano para receber um tratamento que poderia mudar sua vida. O jovem de 19 anos nasceu com doença falciforme, o que torna os glóbulos vermelhos em forma de crescente e pegajosos. As células deformadas se acumulam e bloqueiam os vasos sanguíneos, cortando o oxigênio de partes do corpo e causando episódios de dor terrível. A condição afeta cerca de 100.000 pessoas nos Estados Unidos, a maioria delas negras.
A dor vinha cada vez com mais frequência para Chow no ensino médio, levando-o ao hospital com frequência. Ele faltou à escola, às festas de aniversário e à festa do pijama com os amigos. Às vezes, a dor durava dias. “É como se meu corpo estivesse em chamas”, diz ele.
Há um ano, ele descobriu um novo tratamento chamado Casgevy que poderia encerrar sua batalha de anos contra a dor. É o primeiro medicamento aprovado a usar a tecnologia ganhadora do Prêmio Nobel conhecida como Crispr, um tipo de edição genética. Chow recebeu Casgevy em 5 de dezembro no City of Hope Cancer Center, em Los Angeles. Ele está entre os primeiros pacientes nos EUA a receber o tratamento desde sua aprovação em dezembro de 2023. Também foi aprovado para beta talassemia, uma doença sanguínea relacionada, em janeiro deste ano.
Devido às complexidades de fabricação, atrasos nos seguros e à extensa preparação envolvida para os pacientes, poucos indivíduos nos EUA receberam doses de Casgevy desde que ele se tornou comercialmente disponível. A implementação lenta sublinha a natureza complicada da comercialização de tratamentos médicos de ponta e da sua entrega aos pacientes. Outro tratamento genético para a anemia falciforme, o Lyfgenia, foi aprovado em dezembro passado, e o primeiro paciente foi tratado em setembro. Fabricado pela Bluebird Bio, utiliza uma tecnologia mais antiga que introduz um novo gene para tratar a doença.
A Vertex Pharmaceuticals e a Crispr Therapeutics, que desenvolveram o Casgevy, não divulgaram publicamente quantos pacientes receberam a terapia até agora. WIRED entrou em contato com todos 34 hospitais dos EUA aprovados para administrá-lo a partir de dezembro. Dos 26 que forneceram respostas, apenas o City of Hope e o Children’s National Hospital em Washington, DC, disseram ter administrado Casgevy. (Três hospitais se recusaram a comentar e outros cinco não responderam a diversas perguntas.) Chow é o primeiro paciente com anemia falciforme em City of Hope, enquanto um paciente com talassemia beta foi tratado no Children’s National. Vários centros autorizados disseram à WIRED que tratarão seus primeiros pacientes no início de 2025.
“O processo de obtenção deste medicamento é muito diferente de apenas tomar um comprimido”, diz Leo Wang, hematologista-oncologista de Chow na City of Hope. É uma terapia única que envolve a coleta e edição das células-tronco de uma pessoa. Para o paciente, isso significa uma dura rodada de quimioterapia antes de obter as células e, depois, um mês de internação no hospital.
